2025年　世界の再生医療・遺伝子治療製品市場

ーCAR-TとAAVが切り拓く次世代医療の未来ー

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【調査主旨】
◆2024年における再生医療・遺伝子治療製品の市場規模は、2021年比96.0％増の81億800万ドルとなった。同市場は、AAVベクター遺伝子治療用製品とCAR-T細胞療法用製品の需要増が成長ドライバーとなっている。

◆このうち、AAVベクター遺伝子治療用製品は、遺伝性の希少疾患に対し、一度の静脈内投与で長期的な治療効果を期待できる点で支持され、売上規模が拡大している。具体的にみると、「Elevidys」は、2023年にデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を適応症として承認されて以来、米国を中心に販売高が拡大。また、血友病Bを適応症とする「Hemgenix」は、治療後3年時点で94％の患者が定期的な予防治療なしで過ごせる点で支持され、販売高が伸長している。

◆一方、CAR-T細胞療法用製品は、血液癌を適応症とする製品で適応拡大し、売上規模が伸長している。例えば、「Breyanzi」は、2024年に米国で新たに慢性リンパ性白血病（CLL）または小リンパ球性リンパ腫（SLL）、マントル細胞リンパ腫（MCL）で適応追加され、販売高が増加。さらに、「Carvykti」は、2024年に米国と欧州で多発性骨髄腫（MM）の二次治療として承認され、販売高が拡大している。

◆こうした需要増に対応するために、再生医療・遺伝子治療製品を展開する各社は、神経・筋疾患や癌を対象とする開発活動に注力。各社の動向をみると、Sarepta Therapeuticsは、肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）を対象とする開発を推進し、製品化を目指している。また、Kite Pharmaは、「axicabtagene ciloleucel」（ブランド名：Yescarta）で、血液癌に対する標準治療の確立に向けた開発を行っている。

◆当資料では、再生医療・遺伝子治療製品市場について、個別企業編と集計分析編に分けて調査。個別企業編では、同製品を展開する企業について、製品展開状況、販売高、提携状況、開発状況、今後の展開を調査し、集計分析編ではこれらを統合して市場全体を分析している。


【調査期間】
2024年10月～2025年3月

目次
【集計分析編】
1．調査概要
　1）調査目的
　2）調査対象範囲
2．製品展開状況
3．再生医療・遺伝子治療製品の市場動向
　1）全体
　2）地域別
　3）企業別
　4）治療法×ブランド別
　5）領域別
4．提携状況
5．開発状況
　1）企業別
　2）領域別
　3）治療法別
　4）地域×開発段階別
6．今後の市場性
　1）市場予測
　2）主要企業の今後の展開

【個別企業編】
Novartis
Kite Pharma
Bristol Myers Squibb
Legend Biotech
bluebird bio
Sarepta Therapeutics
uniQure
BioMarin Pharmaceutical
Medipost
Vericel
ジャパン・ティッシュエンジニアリング
JCRファーマ
武田薬品工業
Organogenesis

【調査項目（個別企業編）】
1.製品展開状況
2.販売高
3.提携状況
4.開発状況
5.今後の展開

【資料体裁】
A4判157頁

【発刊日】
2025年3月31日